بینایی یکی از حیاتی‌ترین حواس انسان است، اما بیش از 300 میلیون نفر در سراسر جهان در معرض خطر از دست دادن بینایی به دلیل بیماری‌های مختلف شبکیه قرار دارند. اگرچه پیشرفت‌های اخیر در درمان بیماری‌های شبکیه موفق به کند کردن روند پیشرفت این بیماری‌ها شده‌اند، اما تاکنون درمان مؤثری برای بازیابی بینایی از دست رفته ارائه نشده بود – تا اینکه پژوهشگران KAIST موفق به توسعه دارویی نوین برای بازیابی بینایی شدند.
KAIST به نمایندگی از رئیس مؤسسه، کوانگ هیونگ لی، در تاریخ 30 مارس اعلام کرد که تیم تحقیقاتی به رهبری پروفسور جین وو کیم از دانشکده علوم زیستی، روشی درمانی برای بازیابی بینایی از طریق بازسازی اعصاب شبکیه را توسعه داده است.
این تیم تحقیقاتی موفق شد با استفاده از ترکیبی که پروتئین PROX1 (پروسپرو هومئوباکس 1) – مهارکننده بازسازی شبکیه – را مسدود می‌کند، بازسازی شبکیه و بهبود بینایی را در مدل حیوانی (موش مبتلا به بیماری شبکیه) القا کند. اثرات این درمان بیش از شش ماه ماندگاری داشت.
این پژوهش، نخستین مورد موفق از القای بازسازی عصبی بلندمدت در شبکیه پستانداران محسوب می‌شود و امیدی تازه برای بیماران مبتلا به بیماری‌های فرسایشی شبکیه که پیش‌تر هیچ گزینه درمانی نداشتند، به ارمغان آورده است.
با افزایش سن جمعیت جهانی، شمار بیماران مبتلا به بیماری‌های شبکیه در حال افزایش است. اما تاکنون درمانی برای بازسازی شبکیه آسیب‌دیده و بازیابی بینایی وجود نداشته است. دلیل اصلی این موضوع، ناتوانی شبکیه پستانداران در بازسازی پس از آسیب است.
مطالعات انجام شده روی جانوران خونسرد مانند ماهی‌ها – که بازسازی شبکیه قوی دارند – نشان داده که آسیب به شبکیه باعث می‌شود سلول‌های گلیای مولر به حالت سلول‌های پیش‌ساز شبکیه بازگردند و نورون‌های جدید تولید کنند. اما در پستانداران، این فرآیند مختل است و آسیب به شبکیه دائمی باقی می‌ماند.
تیم تحقیقاتی در این مطالعه، پروتئین PROX1 را به عنوان مهارکننده اصلی بازبرنامه‌ریزی گلیای مولر در پستانداران شناسایی کرد. PROX1 پروتئینی است که در نورون‌های شبکیه، هیپوکامپ و نخاع یافت می‌شود و تکثیر سلول‌های بنیادی عصبی را سرکوب و تمایز به نورون‌ها را تقویت می‌کند.
پژوهشگران دریافتند که PROX1 در گلیای مولر آسیب‌دیده موش‌ها تجمع می‌یابد، اما در گلیای مولر ماهی – که توانایی بازسازی بالایی دارند – وجود ندارد. همچنین مشخص شد که PROX1 در گلیای مولر موش‌ها به صورت درون‌زاد ساخته نمی‌شود بلکه از نورون‌های اطراف جذب می‌شود، نورون‌هایی که به جای تجزیه این پروتئین، آن را ترشح می‌کنند.
بر اساس این یافته، تیم تحقیقاتی روش جدیدی برای بازگرداندن توانایی بازسازی گلیای مولر توسعه داد که شامل حذف PROX1 خارج‌سلولی پیش از رسیدن به این سلول‌ها است.
در این پژوهش، تیمی از KAIST و شرکت Celliaz Inc.، نوعی آنتی‌بادی توسعه داده‌اند که با مهار پروتئین PROX1، بازسازی اعصاب شبکیه و بهبود بینایی را در مدل‌های حیوانی ممکن می‌سازد. این درمان، در موش‌های مبتلا به رتینیت پیگمانتوزا، بازسازی شبکیه را برای بیش از شش ماه حفظ کرد. Celliaz Inc. در حال توسعه این روش برای درمان بیماری‌های فرسایشی شبکیه است و قصد دارد آزمایش‌های بالینی را تا سال 2028 آغاز کند. این تحقیق که با همکاری دکتر اون جونگ لی و موسئونگ کیم انجام شده، در نشریه Nature Communications منتشر شده و با حمایت بنیادهای پژوهشی کره صورت گرفته است.
